Генная терапия заменит пересадку сердца

Справиться с прогрессированием хронической сердечной недостаточности можно при помощи генной терапии, правда, пока лишь у хомяков. Американские исследователи с медицинского факультета Университета Калифорнии в Сан-Диего, разработали терапевтический ген и специальную систему доставки его к пораженным клеткам сердца, что позволило достичь хороших и длительных результатов.

Команда исследователей, работавших под руководством профессора Кеннета Чиена (Kenneth Chien), директора Института молекулярной медицины Калифорнийского университета, обнаружила связь между ослаблением сократительной функции сердца, ведущей к сердечной недостаточности, и геном PLN. Этот ген блокирует работу канала для ионов кальция, играющего важную роль в сокращении миокарда.

Они установили, что различные факторы, которые традиционно считают причинами сердечной недостаточности, могут нарушать регуляцию PLN, в результате чего он начинает оказывать избыточное тормозящее влияние и ослабляет работу сердца. Они предложили внедрять в клетки мутантный ген PLN, у которого изменена одна аминокислота, в результате чего эффект у синтезируемого белка обратный.

В ходе эксперимента при помощи специального переносчика – аденоассоциированного вирусного вектора ген был введен 30 хомякам, а еще 28 составили контрольную группу. У получивших экспериментальное лечение животных удалось остановить дальнейшее развитие болезни, в то время как у тех, кому ген не вводился, сердечная недостаточность прогрессировала до поздних стадий.

Достичь хороших результатов, как полагают ученые, удалось во многом благодаря выбору переносчика гена. Вначале использовался инактивированный аденовирус, но в течение недели иммунная система уничтожала его вместе с геном. В то же время использование специального вектора не вызывало воспаления и реакции иммунной системы. При этом воспринимался он в основном сердечной мускулатурой.

Теперь исследователи собираются переносить эксперименты на свиней, сердце которых значительно больше похоже на человеческое. Они надеются перейти к клиническим испытаниям новой методики на добровольцах в течение 12-18 месяцев. Предварительные результаты исследования группа калифорнийских исследователей уже опубликовала на страницах журнала Nature Medicine.